O Zolgensma é tão valioso que precisa de um elaborado esquema de segurança, que já contou até com carro forte (hoje em dia se preza mais pela discrição), para ser transportado até os hospitais. E, uma vez lá, o medicamento precisa ser armazenado em um local sigiloso, até que possa ser injetado em crianças com uma condição rara, mas extremamente letal, a Atrofia Muscular Espinhal (AME).
No Brasil, seu custo foi fixado em R$ 6,5 milhões, mas nos Estados Unidos, onde foi desenvolvido e de onde é importado, o Zolgensma custa US$ 2,1 milhões (R$ 11 milhões). Por aqui, não apenas a importação do remédio, mas também a sua aplicação nos pacientes (o procedimento pode custar até R$ 100 mil) vem sendo cobertos pelo governo após decisões judiciais.
O medicamento ainda não foi incluído no SUS (Sistema Único de Saúde) e os planos de saúde resistem em fornecê-lo. Com isso, a alternativa que sobra aos pais de crianças com AME é recorrer à Justiça.
O Zolgensma (também conhecido pelos nomes técnicos onasemnogene abeparvovec e AVXS-101) surgiu há pouco tempo, tendo sido aprovado para uso em pacientes com menos de 2 anos apenas em 2019. Ele foi desenvolvido pela startup Avexis, adquirida posteriormente pelo laboratório Novartis, seu único distribuidor para todo o mundo.
Nem todos os pacientes podem tomar o remédio
O Zolgensma pode ser caríssimo, mas sua eficácia no tratamento de AME é muito alta. Especialistas afirmam que todos os pacientes que receberam o medicamento experimentaram melhora no seu estado de saúde. Mas não são todos que podem tomar, e isso está ligado à forma como o Zolgensma atua.
Ele é um tratamento genético, que visa dotar os neurônios do gene SMN1, necessário à produção da proteína SMN, sem a qual os neurônios não conseguem sobreviver. Pacientes com AME nascem sem o gene SMN1 e, por isso, vão perdendo progressivamente os movimentos, até que, na maioria dos casos, venham a óbito.
O Zolgensma contém capsídeos com o vírus AAV9, modificado em laboratório para carregar o gene SMN1. Depois de injetados no paciente, os vírus “atacam” os neurônios, transferindo para eles o material genético.
O AAV9 é um vírus inofensivo e que é facilmente encontrado no ar. E é aí que mora o problema. Se o paciente já tiver desenvolvido imunidade ao vírus, seu organismo o atacará assim que ele for introduzido, impedindo que chegue aos neurônios e transfira o material genético.
Por essa razão, o medicamento geralmente é usado em pacientes com até 2 anos de idade, pois é nesse momento que se costuma desenvolver imunidade ao AAV9. Há casos, no entanto, em que o Zolgensma foi usado com sucesso em crianças mais velhas, de até 7 anos de idade.
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